GSK 直肠癌药物获 FDA 加速批准，部分患者有望免于手术

2026 年 10 月 19 日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予 GSK 旗下的 Jemperli (dostarlimab-gxly) 加速批准，作为单一疗法治疗先前未经治疗的局部晚期直肠癌患者。该药物适用于错配修复缺陷（dMMR）或微卫星不稳定性高（MSI-H）的 II 期或 III 期直肠癌患者。

FDA 表示，这一进展可能使部分患者免于接受传统的化疗、放疗和手术。GSK 称其是首个也是目前唯一获批用于该人群的免疫疗法。患者需经 FDA 授权的肿瘤检测确诊后方可使用。据估计，约有 3% 的局部晚期直肠癌患者具备上述遗传特征。

临床试验数据

此次获批基于 AZUR-1 二期临床试验的中期结果。该试验共纳入 154 名患者，受试者每三周接受一次 500 mg 的 dostarlimab 注射，最多进行九个周期。主要研究终点为经独立中央评审确认的 12 个月临床完全缓解。在 116 名可评估患者中，这一比例达到 47%（54 人）。另有 38 名患者实现了完全缓解，但尚未达到 12 个月的评估期限。若按试验研究人员自行评估，144 名可评估患者中有 68% 达到了里程碑。GSK 表示，在中位随访时间超过两年后，应答者中尚未报告复发案例。

在马德里举行的 ESMO 大会上，纪念斯隆-凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering）的 Andrea Cercek 介绍了试验完整结果。数据显示，仅接受 dostarlimab 治疗的患者中，71% 在观察期内未出现疾病进展。FDA 此前还参考了一项针对 50 名患者的早期研究，结果显示 93% 的患者保持无癌状态至少 12 个月。

安全性与注意事项

常见副作用包括疲劳（32%）、皮疹（22%）、腹泻（18%）和瘙痒（17%）。20% 的患者出现了严重不良反应。药物说明书指出，长期复发风险目前尚不明确，后续批准可能取决于验证性试验的结果。AZUR-1 试验缺乏对照组，且独立评审结果较研究人员评估结果更低且成熟度不足。

审查进展

得益于 Commissioner's National Priority Voucher 试点计划，FDA 将审查工作提前了近四个月完成。这是该项目下的第 11 项获批案例。FDA 肿瘤卓越中心主任 Angelo de Claro 指出，传统直肠癌治疗方案对生活影响巨大，但也强调机构将继续要求进行后续研究，以确认该疗法能够提供持久的临床获益。